Test De Celule Falciforme: Pregătire, Procedură, Riscuri Și Multe Altele

Test De Celule Falciforme: Pregătire, Procedură, Riscuri Și Multe Altele

Beneficiile timpurii descrise mai sus, precum și efectele pe termen lung asupra altor sisteme de organe, cum ar fi plămânii, rinichii și gonadele, trebuie urmărite cu atenție de-a lungul timpului pentru a defini avantajele și dezavantajele pentru pacienți după HSCT donator alternativ de succes și pentru a determina dacă acestea se aliniază cu beneficii deja stabilite pentru MSD HSCT. Nu există studii clinice randomizate care să compare HSCT și tratamentul conservator al MSC; prin urmare, toate recomandările din acest ghid sunt susținute de o certitudine foarte scăzută a dovezilor. În plus, echilibrul dintre beneficiile și daunele transplantului poate fi diferit la copii și adulți; prin urmare, deciziile cu privire la momentul folosirii transplantului trebuie individualizate în funcție de valorile și preferințele pacientului și familiei, în special valorile referitoare la riscul de vătămare.

• Personalul ASH și Subcomitetul de Supraveghere a Ghidului ASH au revizuit dezvăluirile și au compus panoul de ghid pentru a include o diversitate de expertiză și perspective, inclusiv persoane care nu sunt experte sau specializate în furnizarea de transplant.
• Celulele roșii sănătoase sunt rotunde și se deplasează prin vasele de sânge mici pentru a transporta oxigen în toate părțile corpului.
• Studiile au fost examinate pentru rezultatele primare de supraviețuire, eșecul/respingerea grefei și GVHD acută și cronică; rezultate secundare de interes din recomandările 1 până la 3, acolo unde este cazul; și riscul de malignitate și potențialul de fertilitate post-HSCT.
• Pentru pacienții cu episoade recurente de SCA, panoul ghid ASH sugerează utilizarea transplantului alogenic corelat peste standardul de îngrijire (recomandare condiționată, certitudine foarte scăzută în dovezile despre efecte ⨁○○○).

Grupul a dezvoltat 19 recomandări cu strategii bazate pe dovezi pentru a preveni, a depista și a trata complicațiile SNC ale MSC în mediile cu venituri mici, medii și mari. Grupul a recunoscut că majoritatea recomandărilor ar fi dificil de implementat în mediile cu venituri mici și medii în care trăiesc majoritatea copiilor și adulților cu MSC; cu toate acestea, atunci când este cazul, grupul a oferit recomandări pentru aceste regiuni pe baza celor mai bune dovezi disponibile. Cu rădăcinile sale adânc încorporate în structura moleculară a hemoglobinei – o proteină din globulele roșii care transportă oxigen – boala celulelor seceră determină celulele să capete o formă rigidă, asemănătoare secerului, ceea ce duce la o cascadă de complicații. De la crize de durere debilitante la leziuni ale organelor și susceptibilitate crescută la infecții, anemia falciformă afectează sănătatea și bunăstarea pacienților.

Sindromul Toracic Acut

Dovezile pentru toate recomandările sunt de certitudine scăzută sau foarte scăzută din cauza lipsei de RCT pentru HSCT în SCD, lipsei de obiective universale utilizate în studiile HSCT și lipsei de terapii comparative directe. Natura condiționată a recomandărilor pentru toate întrebările rezultă din durata scurtă a datelor acumulate și dependența de evaluarea datelor necomparative. MSD HSCT trebuie luată în considerare pentru toți indivizii cu risc de leziuni neurologice sau cu crize de durere vasoocluzivă recurente sau cu antecedente de SCA recurent. În plus, atunci când este fezabil, grupul a convenit că HSCT ar trebui să fie efectuat la o vârstă cât mai fragedă.



Grupul, în special cei 2 reprezentanți care nu fac parte din furnizorii de servicii medicale, au acordat o importanță semnificativă cunoașterii faptului că a avut loc un infarct cerebral tăcut, astfel încât copilul și adultul afectat să aibă o potențială explicație pentru deficiența cognitivă și să poată fi informat despre un risc mai mare pentru recidiva infarctului. În plus, odată ce este detectat un infarct cerebral tăcut, persoana afectată poate fi monitorizată pentru recidiva infarctului, astfel încât să poată fi luate în considerare fie o terapie regulată de transfuzie de sânge25, fie opțiuni de tratament experimental. Un consorțiu de cercetători francezi a demonstrat că copiii cu talasemie HbSS sau HbSβ0 tratați cu transfuzie regulată de sânge pentru viteze anormale de TCD au avut viteze mai mici de TCD la 1 an după transplantul de celule stem hematopoietice (HSCT) de la donator de frați, comparativ cu copiii tratați cu terapie cu hidroxiuree.50 Aceste date. Sugerează că HSCT este o opțiune rezonabilă pentru copiii cu MSC și TCD anormal atunci când este efectuată într-un cadru de studiu clinic.50 Cu toate acestea, această activitate ar trebui considerată preliminară, deoarece beneficiul pe termen lung față de riscul utilizării HSCT pentru prevenirea primară a AVC nu a fost studiat sistematic, inclusiv efectele tardive ale terapiei mieloablative și nonmieloablative la copii și adulți cu SCD. Sunt necesare studii clinice formale pentru a determina strategia optimă de HSCT pentru prevenirea primară a accidentului vascular cerebral în talasemia HbSS sau HbSβ0. Pentru copiii și adulții cu accidente vasculare cerebrale și vasculopatie cerebrală severă (sindrom Moyamoya), tratamente alternative, cum ar fi intervenția chirurgicală de revascularizare, pot fi considerate ca terapie adjuvantă la terapia obișnuită cu transfuzii de sânge pentru prevenirea secundară a accidentului vascular cerebral. HSCT este considerată o opțiune curativă50,97,98 și definitivă pentru prevenirea secundară a accidentului vascular cerebral pentru copiii cu donatori înrudiți97 sau transplant de măduvă osoasă haploidentică cu ciclofosfamidă posttransplant.98,99.

Strategie De Reabilitare Cognitivă Pentru Copiii Și Adulții Cu Deficiențe Cognitive

Panelul a abordat, de asemenea, întrebări legate de tipul de transplant și donatorul utilizat și vârsta pacientului. Evaluările sistematice ale studiilor controlate randomizate susțin utilizarea instruirii pentru managementul obiectivelor, a tehnicilor de rezolvare a problemelor și a managementului presiunii timpului.156,157 Provocările legate de îndeplinirea planurilor de viață de zi cu zi care includ programări medicale, medicamente, educație și muncă sunt adesea subestimate, deoarece tulburări cognitive. Din păcate, cei din jurul persoanelor afectate pot eticheta astfel de deficiențe ca fiind comportamente problematice sau lipsă de motivație. În ciuda aprobării din partea mai multor societăți profesionale diferite, implementarea strategiilor de screening cognitiv la copiii și adulții cu risc crescut de MSC va fi o provocare de implementat fără strategii de cercetare de bază pentru a identifica barierele și facilitatorii în centrele de îngrijire a SCD.



Terapie și riscul unei infecții transmise prin sânge sau al reacțiilor la transfuzii care pun viața în pericol. Pentru copiii și adulții cu SCD care prezintă un deficit neurologic focal, grupul recomandă creșterea nivelului de hemoglobină cu o transfuzie de globule roșii pentru a atinge obiectivul de îmbunătățire a livrării de oxigen către creier. Având în vedere provocarea de a face distincția între accidentele vasculare cerebrale ischemice negative ponderate în funcție de difuzie prin RMN și AIT,163 decizia clinică de a gestiona un individ cu MSC și un infarct ischemic suspectat nu ar trebui să se bazeze doar pe rezultatele RMN, ci mai degrabă ar trebui să fie o decizie la nivelul nopții. În cele mai multe cazuri, beneficiul transfuziei unui copil sau adult cu SCD și cu deficite neurologice focale acute va depăși riscurile. În general, ASH Guideline Panel on Cerebrovascular Disease a acordat o valoare mai mare pe menținerea funcției cognitive decât pe a fi în viață cu o funcție cognitivă redusă (semnificativ mai puțin decât funcționarea inițială). Având în vedere prevalența ridicată a morbidității neurologice (accidente vasculare cerebrale, infarcte cerebrale silențioase și tulburări cognitive) la copiii și adulții cu MSC, o componentă critică a recomandărilor include implicarea individului cu MSC și a familiei individului în deciziile de îngrijire. Toți membrii grupului au crezut cu tărie că ar trebui să apară dezvăluiri complete cu familiile cu privire la riscul cumulativ ridicat de morbiditate neurologică în SCD, utilitatea screening-ului pentru boli neurologice (TCD anormale, infarcte cerebrale tăcute, tulburări cognitive) și terapii plauzibile din punct de vedere biologic care pot atenua viitorul.

Formularea Întrebărilor Clinice Specifice Și Determinarea Rezultatelor De Interes

La cineva care are SCD, hemoglobina este anormală, ceea ce face ca celulele roșii din sânge să devină tari și lipicioase și să arate ca o unealtă agricolă în formă de C numită „seceră”. Acest lucru poate provoca durere și alte complicații grave (probleme de sănătate), cum ar fi infecția, sindromul toracic acut și accidentul vascular cerebral. Studiile au fost examinate pentru rezultatele primare de supraviețuire, eșecul/respingerea grefei și GVHD acută și cronică; rezultate secundare de interes din recomandările 1 până la 3, acolo unde este cazul; și riscul de malignitate și potențialul de fertilitate post-HSCT. Nu au fost identificate studii care să abordeze în mod direct efectele pe termen lung ale TBI cu doze mici în stabilirea HSCT alogenă pentru MSC. Într-un raport,86  nu au fost descrise afecțiuni maligne tardive la 30 de pacienți cu SCD condiționati cu TBI în doză mică; cu toate acestea, urmărirea a fost scurtă. În plus, au existat rapoarte de cazuri care descriu afecțiuni maligne (de exemplu, sindrom mielodisplazic și leucemie acută) la pacienții cu MSC după ce au fost supuși transplantului alogen cu scheme bazate pe chimioterapie87  și cu regimuri bazate pe TBI cu doze mici88,89 și în absența transplantului87,90,87,90. Doar 1 raport a descris evaluarea fertilității după TBI cu doze mici la 31 de pacienți și nu a observat niciun efect asupra axei hipotalamus-hipofizo-suprarenale și nici un efect asupra funcției gonadale masculine (participanții de sex masculin au fost supuși protecției testiculare).

• Pentru copiii și adulții cu SCD care prezintă un deficit neurologic focal, grupul recomandă creșterea nivelului de hemoglobină cu o transfuzie de globule roșii pentru a atinge obiectivul de îmbunătățire a livrării de oxigen către creier.
• Incapacitatea de a îndeplini aceste sarcini va corespunde clasei III sau superioare a clasificării insuficienței cardiace a Asociației Inimii de la New York,35 sau mai puțin de 4 echivalenți metabolici, nivel de activitate funcțională.34 Trebuie folosită precauție extremă în deciziile privind volumul de administrare de lichid la astfel de pacienți.
• În plus, au existat rapoarte de cazuri care descriu afecțiuni maligne (de exemplu, sindrom mielodisplazic și leucemie acută) la pacienții cu MSC după ce au fost supuși transplantului alogen cu scheme bazate pe chimioterapie87  și cu regimuri bazate pe TBI cu doze mici88,89 și în absența transplantului87,90,87,90.
• Reprezentanții pacienților din panel au dezvăluit că terapia obișnuită cu transfuzii de sânge este mai puțin acceptabilă pentru unele persoane cu SCD și îngrijitorii lor.
• Certitudinea generală în dovezile efectelor este foarte scăzută din cauza lipsei de studii comparative directe și a datelor insuficiente privind supraviețuirea prelungită sau reducerea bolii pulmonare cronice preexistente sau de nou debut pentru cei care au suferit HSCT.
• Utilizarea transfuziilor de sânge preoperatorii trebuie să fie selectivă, iar deciziile trebuie individualizate pe baza hemoglobinei inițiale, a procedurii chirurgicale și a volumului anticipat de pierdere de sânge.

Constatările acumulate au sugerat stabilizarea patologiei SNC la imagistica prin rezonanță magnetică sau o scădere a ratei accidentului vascular cerebral după HSCT, comparativ cu standardul de îngrijire. Doar un studiu recent, DREPAGREFFE, a comparat rezultatele HSCT cu cele ale standardului de îngrijire la copiii cu MSC care au avut un TCD anormal.39  În general, grupul HSCT a avut mai mulți copii care au dezvoltat un TCD normal, comparativ cu standardul de îngrijire.

Studii Clinice

Grupul a realizat că există o variabilitate extinsă în practica clinică și rezultatele care pot fi corelate cu locul în care locuiesc și primesc îngrijire.

• În general, HSCT donator alternativ și regimurile mai noi nonmieloablative ar trebui întreprinse în contextul unui studiu clinic pentru a evalua mai bine eficacitatea și rezultatele pentru recomandările viitoare.
• Când au fost prezentate beneficiile transfuziei de sânge pentru prevenirea primară și secundară a accidentului vascular cerebral în Nigeria, îngrijitorii au ales în mod uniform ca copiii să nu primească transfuzii de sânge regulate.48 Motivele pentru care nu se acceptă transfuzii de sânge regulate includ costul anual al transfuziilor, costul chelarii fierului.
• Pentru adulții și copiii cu MSC, sindrom Moyamoya și antecedente de accident vascular cerebral sau AIT, grupul de ghiduri ASH sugerează evaluarea candidaturii pentru intervenția chirurgicală de revascularizare, pe lângă continuarea transfuziilor de sânge regulate (recomandare condiționată bazată pe certitudinea foarte scăzută a dovezilor privind efectele ⊕ ◯◯◯).
• Implementarea rapidă a protocoalelor de accident vascular cerebral pentru tratamentul IV tPA poate duce la ratarea oportunității pentru transfuzie promptă, în special dacă adulții nu sunt identificați cu MSC.

visit the website
aspire pockex kit anniversary edition
20mg elux legend solo disposable vape device 600 puffs